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La farmacéutica Novartis anuncia que en septiembre de este año se aprobará en EEUU el CTL019, el fármaco que en los ensayos previos realizados en 12 países, remitió la leucemia en el 83% de los casos, de los que un año después 2/3 aún continuaban limpios de cáncer.

El tratamiento de Novartis utiliza el virus del VIH mutilado para modificar los linfocitos y aunque en algunos casos el uso del VIH puede provocar linfoma, este tratamiento va dirigido a pacientes de leucemia que no tienen otra opción terapéutica, por lo que el riesgo es asumible cuando el resto de opciones no existen. El tratamiento consiste básicamente en extraer los linfocitos del paciente y modificarlos genéticamente para que una vez reinyectados en el paciente, estos se dirijan específicamente a las células cancerosas eliminándolas del organismo. Aunque en estudios anteriores de otras farmacéuticas, los linfocitos mejorados provocaron efectos secundarios graves obligando a detener el estudio, Novartis asegura no haber observado lo mismo en sus ensayos clínicos.

La terapia génica no solo se está estudiando en oncología, sino que también parece ser la clave de las enfermedades raras ya que estas suelen suceder cuando un gen con una función específica no funciona correctamente. Pero como todo también presenta sus problemas, entre otros los económicos, ya que al estar estos tratamientos destinados a enfermedades poco frecuentes y ser curativos las empresas que los desarrollan sólo pueden rentabilizarlo con costes elevados que no todos los pacientes pueden asumir.

Aunque Novartis no ha revelado el precio de su tratamiento contra la leucemia, se especula que el coste de la inyección única rondará entre 250.000 y 500.000 euros. Hoy en día hay decenas de fármacos de terapia génica o celular a punto de finalizar su última fase experimental que parecen funcionar y la nueva incógnita que se plantea es quién podrá pagar por ellos y cómo cuando lleguen al mercado.